La terapia génica y los "niños burbuja"

¿Alguna vez han escuchado hablar acerca de la enfermedad de los niños burbuja?. Es llamada así porque los afectados son niños que tienen que ser recluidos a cámaras especiales de aislamiento ya que prácticamente carecen de defensas. Esta enfermedad es llamada "inmunodeficiencia combinada severa" la cual es un conjunto de transtornos hereditarios, causada por muchos defectos hereditarios y que origina una disfunción intensa en el sistema inmune.

Aproximadamente uno de cada 1000 niños nacen con esta enfermedad que es causada por la deficiencia de la enzima adenosin deaminasa (ADA). Pero ahora se puede ver una luz al final del túnel gracias al avance de la terapia génica, ya que después de muchísimos intentos fallidos, finalmente los estudios realizados dan resultados alentadores.

Un ejemplo de este avance es que en la revista "The New England Journal of Medicine", ha publicado en su último número los resultados de un seguimiento de 10 niños de 4 años que presentan esta enfermedad y que fueron sometidos a terapia génica. La técnica utilizada consistió en extraer células de su sistema inmune e introducir en ellas el gen que codifica la proteína ADA y luego reintroducir éstas en el organismo para que se multipliquen y cumplan su función de protección debidamente.

El resultado fue que 5 de los 10 niños han mejorado bastante y que incluso uno de ellos ya lleva ocho años teniendo una vida normal. En los otros pequeños, los resultados no han sido impresionantes pero se logró que tengan una mejor protección frente a las infecciones. Cabe resaltar también que uno de los más grandes logros es que ninguno de estos niños tratados ha sufrido de leucemia ya que en anteriores ensayos se tuvo esta complicación.

Según los autores de esta investigación, los resultados obtenidos permiten que se considere la terapia génica como una opción para todas aquellas personas que sufren de ésta enfermedad debido a la deficiencia de ADA y que carezcan de un hermano compatible que pueda donar sus células.

Fuente: The New England Journal of Medicine

http://content.nejm.org